Terapi gen adalah teknik medis yang menggunakan gen tertentu yang dinormalisasi untuk menggantikan gen yang abnormal atau tidak ada pada individu yang terkena. Tujuan terapi gen adalah untuk memperbaiki kelainan yang disebabkan oleh gen yang hilang atau abnormal. Meskipun proses terapi gen masih dalam tahap percobaan, hasil yang diperoleh cukup menggembirakan.
Sejak 1980-an, sekitar 2.500 uji klinis terkait terapi gen telah dilakukan di seluruh dunia. Jumlah terbesar uji klinis terapi gen aktif terjadi pada tahun 2015, dan dilakukan 163. 95% uji klinis diklasifikasikan sebagai pengembangan awal. Sekitar 7 dari 10 uji klinis terdaftar sebagai sedang berlangsung.
Dua pertiga dari semua uji klinis terapi gen berbasis di Amerika Serikat, dengan sebagian besar menargetkan kanker atau penyakit tertentu. Namun, terapi gen pertama yang disetujui adalah di Uni Eropa pada tahun 2012.
Ini adalah pro dan kontra yang paling penting dari terapi gen untuk ditinjau.
Keuntungan terbesar dari terapi gen
1. Terapi gen tidak bergantung pada penemuan alam untuk kemajuannya.
Banyak obat-obatan saat ini didasarkan pada penemuan alam. Antibiotik ditemukan pada tahun 1928 oleh Alexander Fleming ketika dia memperhatikan bahwa bakteri dalam cawan Petri mati ketika jamur penicillium dibiarkan bersentuhan dengan mereka. Terapi gen didasarkan pada teknologi dan kemampuan kita untuk mengidentifikasi dan kemudian memodifikasi gen tertentu. Itu berarti kita dapat memajukan perawatan medis ini dengan lebih cepat. Sebagai imbalannya, kami akan dapat secara dramatis mengurangi biaya terapi ini seiring dengan peningkatan teknologi dan praktik terbaik kami.
2. Dapat digunakan di luar kemanusiaan.
Terapi gen bukanlah teknologi yang hanya diperuntukkan bagi manusia. Kita bisa menerapkan teknik terapi gen baik pada tumbuhan maupun hewan. Ini memungkinkan kami untuk merawat kondisi genetik Anda, memperpanjang harapan hidup, dan menstabilkan kesehatan. Aplikasi terapi gen di masa depan dapat menciptakan rantai makanan yang lebih sehat dari awal hingga akhir. Kita bahkan dapat meningkatkan sistem kekebalan tanaman dan hewan untuk melawan penyakit secara alami dan menghindari spesies yang terancam punah atau punah. Sebagai imbalannya, produsen makanan dapat menghasilkan lebih banyak keuntungan karena mereka akan mendapatkan hasil yang lebih tinggi.
3. Terapi gen memungkinkan kita untuk mengobati apa yang dulu dianggap tidak dapat diobati.
Pendekatan modern terhadap terapi gen tidak hanya memperbaiki kelainan yang terjadi sejak lahir. Kita juga dapat menggunakan terapi gen untuk memperbaiki kelainan atau penyakit tertentu yang berkembang dari waktu ke waktu. Apa pun dengan dasar genetik, dari influenza hingga penyakit Parkinson, dapat diobati dengan obat-obatan dan teknik yang dikembangkan dari penelitian terapi gen. Bahkan jika harapan hidup beberapa orang tidak dapat diperpanjang, kualitas hidup yang dialami bisa jauh lebih tinggi.
4. Dapat digunakan untuk aplikasi lain di luar penyakit dan kelainan genetik.
Terapi gen memiliki potensi untuk membantu dalam beberapa cara. Bayangkan bisa mengunjungi dokter kesuburan untuk perawatan infertilitas genetik untuk membalikkannya secara permanen. Terapi gen dapat mengobati masalah seperti glaukoma untuk mempertahankan penglihatan. Tes klinis pada hewan telah menunjukkan bahwa manfaat mengobati kondisi yang tidak mengancam jiwa dapat menyebabkan kehidupan “normal” bagi mereka yang terkena. Diterapkan pada manusia, terapi gen dapat meringankan banyak penderitaan.
5. Terapi gen akan mengakhiri stigma kelainan genetik.
Di Amerika Serikat, sekitar 1 dari 10 orang terkena penyakit langka pada satu waktu. Itu berarti sekitar 33 juta orang saat ini menghadapi tanda dan gejala yang sulit dari kelainan genetik dalam beberapa cara. Beberapa masalah kesehatan bisa ringan, sementara yang lain bisa mengancam jiwa. Sekitar 4 dari 5 penyakit yang telah kami identifikasi yang berbahaya bagi manusia memiliki dasar genetik yang menyebabkan masalah tersebut. Dengan mengganti sel yang rusak atau memperkenalkan genetika baru ketika mereka hilang, beberapa masalah ini dapat diobati.
6. Memberikan harapan baru bagi orang tua bagi anak-anaknya.
Sekitar 3% dari semua anak yang lahir di Amerika Serikat setiap tahun dipengaruhi oleh kondisi genetik. Banyak dari gangguan dan penyakit ini akan membunuh anak-anak yang mereka pengaruhi. Cacat lahir, misalnya, adalah penyebab utama kematian bayi di AS saat ini. Sekitar 20% dari semua kematian bayi baru lahir dikaitkan dengan cacat lahir. Teknologi yang memungkinkan kami untuk memberikan terapi gen dapat mengurangi jumlah ini di tahun-tahun mendatang.
7. Terapi gen dapat membuka banyak penemuan baru yang potensial.
Ada potensi untuk menyelamatkan banyak nyawa dengan terapi gen baru. Lebih banyak orang berarti lebih banyak perspektif dan keragaman untuk penelitian masa depan. Dengan menyelamatkan nyawa hari ini, kita dapat mengatur panggung untuk lebih banyak penemuan potensial di masa depan oleh mereka yang tidak akan berada di sini. Meskipun pertanyaan etis tentang terapi gen akan selalu diajukan, sebagaimana mestinya, potensi ilmiah dari bidang penelitian ini tidak dapat diabaikan.
Kerugian terbesar dari terapi gen
1. Terapi gen dapat memperlambat proses berduka secara alami.
Beberapa terapi gen telah terbukti efektif. Leukemia anak adalah penyakit spesifik yang merespon dengan baik terhadap perawatan terapi gen. Namun, tidak semua anak merespon terapi gen, dan tidak semua kelainan atau penyakit dapat diobati dengan tingkat teknologi saat ini. Ada pertimbangan jangka panjang yang juga harus diperhitungkan. Apa yang terjadi jika nyawa seorang anak terselamatkan, lalu anak itu hidup dalam keadaan vegetatif yang persisten selama sisa hidupnya? Dalam beberapa hal, terapi gen berada pada posisi yang kurang menguntungkan karena memberikan orang kesempatan untuk merangkul realitas alternatif yang mungkin tidak ada.
2. Ini dapat menyebabkan masalah etika yang berbahaya.
Terapi gen dapat digunakan untuk mengobati penyakit dan kelainan genetik. Itu juga bisa digunakan untuk menciptakan “kesempurnaan” pada anak-anak. Bayangkan sebuah dunia di mana orang tua dapat memanipulasi anak-anak mereka secara genetik untuk membuat mereka lebih pintar atau terlihat spesifik. Ini akan menciptakan kelas sosial baru dari orang-orang yang “diciptakan”, di mana akses eksklusif bagi mereka yang memiliki sarana keuangan untuk menyelesaikan proses semacam itu. Bahkan bisa mengarah pada masyarakat di mana makhluk-makhluk “ciptaan” itu menindas orang-orang yang mereka rasa “di bawah” mereka.
3. Terapi gen dapat menciptakan bentuk-bentuk baru doping olahraga.
Atlet selalu mencari keunggulan baru untuk membawa keterampilan mereka ke tingkat berikutnya. Kami telah melihat ini dengan obat peningkat kinerja, hormon pertumbuhan manusia, dan doping darah. Terapi gen dapat membawa konsep ini ke tingkat berikutnya. Bayangkan seorang atlet yang mungkin memiliki profil genetik yang diperiksa dengan tujuan menyempurnakan komponen kecepatan atau kelincahan tertentu. Mereka yang memiliki akses ke teknologi ini dapat menciptakan lebih banyak kesuksesan untuk diri mereka sendiri, semakin menekan kelas yang lebih miskin. Doping gen juga tidak harus eksklusif untuk atletik.
4. Ini telah terbukti menjadi pendekatan yang tidak efektif untuk ilmu kedokteran.
Hanya 5% dari uji klinis yang melibatkan terapi gen yang berhasil. Ada harapan besar bahwa teknologi ini suatu hari nanti akan berhasil, dan beberapa telah berhasil, tetapi sebagian besar belum. Para peneliti telah menemukan bahwa kondisi genetik yang menyebabkan tanda dan gejala yang mengganggu dapat membaik untuk waktu yang singkat dengan pengobatan. Namun, sebagian besar mengalami kemunduran setelah periode waktu yang singkat dan individu kembali ke keadaan sebelumnya.
5. Terapi gen paling berhasil dalam hal jaringan yang disumbangkan.
Sebagian besar perawatan terapi gen yang berhasil saat ini masih melibatkan jaringan yang disumbangkan, seperti sumsum tulang, dari orang-orang yang cocok secara langsung. Beberapa donasi bisa sangat menyakitkan dan memiliki konsekuensi seumur hidup bagi orang-orang yang terlibat. Meskipun biaya ini ditanggung untuk donor melalui asuransi swasta penerima atau organisasi seperti Be the Match Registry, akses ke pengobatan mungkin terbatas untuk beberapa orang. Dalam kasus yang jarang terjadi, bahkan dapat menyebabkan kehilangan pekerjaan, kecacatan, atau situasi yang mengancam jiwa.
6. Ini mungkin tidak efektif sebagai solusi medis jangka panjang.
Antibiotik ditemukan kurang dari seabad yang lalu dan kita sudah melihat evolusi bakteri berikutnya. Yang disebut “kutu super” ini sangat resisten terhadap antibiotik yang ada. Di Amerika Serikat, lebih dari 2 juta orang terinfeksi bakteri yang telah menjadi resisten terhadap antibiotik. Lebih dari 20.000 orang meninggal setiap tahun akibat infeksi ini. Menurut CDC, bakteri yang disebut CRE resisten terhadap hampir semua, jika tidak semua, antibiotik yang tersedia saat ini. Terapi gen yang berhasil dapat menghasilkan jenis evolusi yang sama.
7. Terapi gen tidak murah.
Terapi gen pertama yang disetujui oleh Uni Eropa disebut alipogene tiparvovec. Saat ini diperdagangkan pada $ 1 juta per perawatan. Luxturna adalah pilihan terapi gen yang dapat memperbaiki bentuk kebutaan tertentu dan menghabiskan biaya hingga $1 juta untuk merawat kedua mata. Bahkan Yescarta, yang telah terbukti menjadi pilihan pengobatan terapi gen paling sukses untuk 7.500 pasien, memiliki harga entry-level sekitar $200.000 per perawatan.
8. Anda tidak memiliki metode pengiriman yang dapat diandalkan saat ini.
Pilihan paling umum untuk memberikan terapi gen adalah melalui penggunaan vektor virus. Masalah dengan menggunakan jenis enzim ini untuk pengobatan adalah bahwa sistem kekebalan seseorang dapat menghilangkannya sebelum terapi dapat diperkenalkan. Bahkan jika sistem pengiriman melakukan tugasnya, replikasi dan pembelahan sel dapat terjadi pada tingkat yang tidak terduga. Perubahan genetik yang dialami seseorang bahkan dapat memicu respons imun yang bisa lebih berbahaya daripada kondisi yang sedang dirawat.
9. Terapi gen dapat menghasilkan hasil yang tidak terduga.
Jika kesalahan terjadi selama proses pengenalan gen, pasien yang menerima terapi gen mungkin mengalami kesalahan yang lebih besar dalam genetika mereka daripada yang mereka lakukan selama prosedur. Jika itu terjadi, gangguan yang lebih serius bisa berkembang. Itu berarti bahwa sebagian besar pasien memerlukan beberapa sesi terapi untuk menyelesaikan terapi gen mereka. Mereka kemudian melalui periode peninjauan ekstensif untuk memastikan terapi berlangsung. Bahkan dengan asuransi, biaya pribadi Anda untuk perawatan serius bisa melebihi 8 angka.
10. Anda memiliki komplikasi spiritual yang perlu didiskusikan.
Beberapa orang percaya bahwa profil genetik seseorang ditentukan oleh Tuhan atau makhluk atau proses supernatural yang mereka sukai. Mencoba mengubah proses itu dianggap mengganggu apa yang dimaksudkan untuk orang itu. Bagi beberapa orang, upaya untuk memperbaiki kelainan genetik sama dengan kurangnya iman atau keinginan untuk mempertanyakan Tuhan, nasib, atau alam. Jika perspektif ini tidak dibahas, akan selalu ada resistensi alami dalam populasi umum terhadap terapi gen, bahkan jika itu berhasil.
Pro dan kontra terbesar dari terapi gen menunjukkan kepada kita bahwa itu bisa menjadi masa depan kedokteran. Karena ini adalah pilihan baru dan biaya penelitian dan pengembangan harus diperoleh kembali dengan cara tertentu, biayanya sangat tinggi. Kita harus menemukan cara untuk mengelola biaya ini dan mendorongnya untuk akhirnya dikurangi melalui inovasi baru dalam bidang ini. Jika tidak, itu akan tetap menjadi pilihan pengobatan hanya bagi mereka yang mampu.
